(2006年1月发布 )
 

研发新药的成本
尼尔·马西亚(Neal Masia)

美国阿维根（Avigen）生物 技术公司试验室工作人员在研究治疗B型血友病的新药。(AP/WWP)

俄克拉何马州医学研究基金 会的两位研究人员正在为某个新成立的制药公司进行抗老年痴呆症药物的试验。 (AP/WWP)

我们大都有亲人或朋 友受益于某种新药：过去数十年中，对癌症、艾滋病、心血管病及其他疾病的治疗不断改进， 很多进展来自于新药的发现。经济学家估计，过去15年中工业化国家人口预期寿命的延长有一半 应归功于新药。仅在美国，据估计因医疗创新所导致的经济收益每年就高达5000亿美元。

然而，开发新药是一件 耗资大、风险高的事情。对开发新药的成本估算差别很大，一种新药的成本从较低的8亿美元到 20亿美元不等。其实，即使是看来偏高的估计数字可能也低于实际成本。例如，最近辉瑞公司 （Pfizer）宣布，仅一种新药的三期试验投资即达8亿美元。

投资用于何处？

在美国以及大多数拥有 制药工业的国家，民间企业承担几乎所有新药研发的工作和投资，这些公司常常以大学或政府资 助的研究得出的基本医疗假设为出发点。制药工业的科学家为寻求某种新药，一般要查阅5000到 10000项有希望的新的化学发明，以确定包含250种化合物的一个范围，然后才能进行临床前的试 验室及动物试验。在这250种独特的化合物中，平均只有不到10种化合物显示出足够的潜力，可进 行第一期人体试验，以确立基本的安全性。

参加第一期试验的通常 是一个由健康志愿者组成的小群体，通过对他们的试验确定候选新药的安全性与有效性。一种化 合物或候选新药顺利完成第一期试验后，就进入小规模的第二期试验，即以特定患者为试验对象， 来确定该化合物是否能达到治疗疾病的预期效果。如果试验显示有希望，再进入第三期试验，亦 即有数千患者参加的严格控制的大规模临床试验。有些候选药品要经过诸多类型的第三期试验， 以测试药物在不同方面的疗效。平均而言，在五种进入人体试验阶段的化合物中（从最初5000到 10000个研究对象中选出），美国政府只会批准其中的一种上市销售。

总体而言，发现与开发 一种新药要经过12至15年时间，在此期间确立专利权。但是，从授予专利到批准销售一般还要有 几年时间。这意味着，尽管专利的标准期限是20年，新药专利的平均有效期限──即产品 在专利保护之下销售的期限──大概只有10至12年时间。另外，除了开发新药的直接成本之外， 企业必须在这十几年期间不断向股东支付投资回报，而资金成本随着研发的时间延长而增加。

经济学家估计，以目前 的回报率计算，只有百分之三十的新药能够在专利保护期内产生足以收回研发成本的收入。如果 一家公司的研发成本处于行业平均水平，而仅仅开发出"价值一般"的药品，那么这家公司很快 就会破产。

投资者对于制药公司研 发新药的热情支持系基于对少数产品的预期回报。社会如果采取有力措施保护专利，将使投资者 建立信心，亦即其高风险投资在未来能得到回报。反之，如果投资者对发展新药的潜在高回报率 丧失信心，那么投资者或者寻求在其他国家发展的企业就会要求撤资或把资金转移至别处。

如果投资者今天决定撤 资，而对药品研究的投资停止，消费者可能在十年左右不会感觉到其后果，因为药品开发的周期 是十年左右。但是，小型公司与生物技术公司必定会察觉到变化，因为预期回报一旦走低，它们 集资将面临更大困难。缺乏资金的公司将很快消失，开发出新药的希望也将随之破灭。

在美国与其他一些国家， 正因为投资者继续保持信心，所以制药业的大量研究与开发工作得以持续。今年，仅辉瑞公司就 投资80亿美元，雇用12000名科学家，从事新药研究，其中，大量投资针对心血管疾病、癌症、 艾滋病等传染病、中枢神经（CNS）疾病以及多种慢性病和急性病。这些领域的新发现既有赖于 科学家的聪明才智，也取决于资助研究的投资者的信心。

而国际社会对强势知识 产权体制的支持是提高投资者信心的要素之一。